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三項臨床試驗啟動 干細胞治療前途光明

醫學資訊  發布時間:2014-11-10  點擊:

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一名26歲的女性在機動車事故癱瘓了一年后成功的完成了首例實驗性的人體試驗,該試驗評估了將神經干細胞注入脊髓損傷部位是否是一種安全有效的治療方法。這項試驗于9月30日在加州大學圣地亞哥分校醫療中心(UC-SDHS)桑福德干細胞臨床中心的幫助下進行。目前,該病人已經康復出院,沒有任何并發癥和副作用。

上述神經干細胞移植治療脊髓損傷試驗是加州大學圣地亞哥分校在干細胞治療領域最近的三大突破之一。上個月,該校穆爾斯癌癥中心和桑福德干細胞臨床中心啟動了一項評估單克隆抗體治療慢性淋巴細胞白血病的I期臨床試驗;此外,在本月末,將有一名1型糖尿病患者在加州大學圣地亞哥分校接受干細胞療法的I期臨床試驗。以下是關于這三項試驗的詳細介紹。

試驗一:神經干細胞移植治療脊髓損傷

在臨床前研究中,研究人員移植人類神經干細胞到脊髓損傷的小鼠體內,結果顯示,移植的細胞在小鼠體內廣泛增殖,與損傷部位附近的其它神經細胞互相連接,顯著提高了小鼠的運動機能,且副作用非常小。

神經干細胞I期臨床試驗涉及4名患者,時間超過五年之久,目的是評估干細胞療法的安全性和有效性,希望有一天可以用于癱瘓病人的脊髓損傷治療。

試驗二:1型糖尿病干細胞療法的臨床試驗

加州大學圣地亞哥分校的研究人員與一家從事再生醫學的生物技術公司ViaCyte合作,計劃實行1型糖尿病干細胞療法的I期和II期臨床試驗,I期臨床試驗將在本月下旬完成,II期臨床試驗暫定于11月中旬。

1型糖尿病通常在兒童或青少年期被診斷出來,雖不及2型糖尿病常見,但是這類患者的胰腺產生極少的胰島素或壓根不產生胰島素,它給300萬美國人帶來了經濟上和生活上毀滅性的打擊。常規的治療需每天注射胰島素,嚴格控制飲食和生活習慣,目前還沒有完全治愈的方案。(推薦閱讀:無需注射,直接用干細胞產生胰島素)

這項為期兩年的臨床試驗包括約40名參與者,主要對不同劑量的VC-01(一種衍生的干細胞)的安全性、耐受性以及治療效果進行評估。該試驗通過在患者皮膚下移植VC-01,以期它們可以安全的轉變為胰腺β細胞或者其它可以持續產生胰島素的細胞類型。

試驗三:新型單抗以癌癥干細胞為靶標 治療白血病

加州大學圣地亞哥分校穆爾斯癌癥中心和桑福德干細胞臨床中心的研究人員推出了評估一種新型單克隆抗體治療慢性淋巴細胞白血病(CLL,成人中最常見的血液癌癥)安全性和有效性的I期臨床試驗。

這種單克隆抗體叫做Cirmtuzumab,它的作用靶標是一種叫ROR1的分子,該分子通常只存在于胚胎細胞的早期發育階段,但是它被癌細胞利用后會促進癌細胞的生長和擴散。由于ROR1無法被正常的成人細胞使用,科學家們把它作為癌細胞,尤其是癌癥干細胞的一個獨特標志,是抗癌治療一個很好的靶標。

在這項臨床試驗中,CLL患者患者需要在穆爾斯癌癥中心接受14天的靜脈注射,隨后對療效以及副作用進行監測和評估。

干細胞治療前景光明

加州大學圣地亞哥分校干細胞項目主任Lawrence Goldstein表示,這三項試驗都充滿了創新性,每個試驗針對的是完全不同的疾病,但是它們都預示著干細胞治療從實驗室轉向臨床應用的前景是無比光明的。他還說,參與I期臨床試驗的人數肯定很少,最初的目的是評估低劑量治療的安全性;當然,前提是在病人有利的基礎上。臨床試驗是尋求潛在療法最安全的途徑,想要證明一項新的療法不可能僅僅依靠單一的或者隨機的病人。

 

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